― 第I相First-in-Human試験の開始に向け、臨床開発段階へ移行 ―
Atransen Pharma Ltd.（本社：大阪、代表取締役CEO：浅野智之、以下「APL」）は、LAT1（L-type amino acid transporter 1）を標的とする経口低分子医薬品APL1101について、日本国内外で計画する第I/IIa相試験の治験計画届書を10月9日に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）へ提出し、同届出に係る30日調査が11月9日に完了したことをお知らせします。
本件は、APLの主要パイプラインであるAPL1101が、後期非臨床開発段階から臨床開発段階へ移行するための重要な規制上のマイルストーンです。
本試験の位置付け
本試験は、第I相First-in-Human（FIH）パートおよび第IIa相パートから構成される第I/IIa相試験です。
第I相FIHパートでは、進行固形がん患者を対象として、APL1101を経口・1日1回投与し、28日間を1サイクルとする用量漸増を実施する予定です。主な評価項目は、安全性、忍容性、薬物動態（PK）および薬力学（PD）です。
第IIa相パートでは、第I相パートで得られる安全性、PK、PDおよび初期の抗腫瘍効果に関するデータを踏まえ、選択された固形がんにおける有効性、安全性および忍容性を評価する予定です。第IIa相パートへの移行および対象とするがん種の詳細は、第I相パートの結果および開発上の判断に基づき決定されます。
今回の30日調査完了により、当該第I/IIa相試験の治験計画届出に関して法令上定められた30日経過要件を満たしました。APLは今後、実施医療機関、倫理審査委員会およびその他の関係者と連携し、まずは第I相FIHパートの開始を目指します。
なお、治験計画届書の提出および30日調査の完了は、PMDAによる医薬品または治験の承認・許可を意味するものではなく、APL1101の有効性または安全性が確認されたことを意味するものでもありません。APL1101は、現在開発中の未承認医薬品です。
APL1101の開発上の特徴
APL1101は、がん細胞における必須アミノ酸輸送に関与するLAT1を標的とする、APL独自の低分子医薬品候補です。
APLは、LAT1を介したアミノ酸輸送を選択的に阻害する「locking inhibition」の概念に基づき、LAT1を高発現する固形がんに対する新たな経口治療選択肢の創出を目指しています。
本プログラムでは、以下の開発上の特徴を有する臨床開発計画を構築しています。
- 経口・1日1回投与を前提とした開発
- 28日サイクルによる用量漸増設計
- LAT1発現を踏まえた患者選択戦略
- バイオマーカーおよび薬力学評価の検討
- 日本でのFIH試験データを米国およびグローバル開発へ接続する開発方針
今後の開発およびグローバル展開
APLは、まず国内第I相FIHパートにおいて、日本人患者におけるAPL1101の安全性、忍容性、PKおよびPD等のデータを取得します。その後同試験を海外に拡張し、さらに第IIa相パートを通じて、LAT1を標的とする治療コンセプトの臨床的Proof of Conceptの確立を目指します。
日本で取得する臨床データは、今後の米国における治験計画およびグローバル開発戦略の検討に活用する予定です。米国における開発計画については、今後、米国食品医薬品局（FDA）との協議を進めます。
本発表は、日本国内で計画する第I/IIa相試験に関するものであり、米国における治験開始またはFDAによる評価結果を意味するものではありません。
APLは、APL1101の臨床開発を進めるとともに、今後の資金調達、共同開発、導出その他の戦略的提携の可能性について、国内外の関係者との協議を継続していきます。
会社概要
会社名：Atransen Pharma Ltd.
所在地：大阪
代表者：代表取締役CEO 浅野智之
事業内容：新規抗がん剤の研究開発
ウェブサイト：https://www.atransen.com/
お問い合わせ：admin@atransen.com
本件に関する注意事項
本資料に記載された情報には、将来の開発計画、試験開始時期、第IIa相パートへの移行、対象がん種、FDAとの協議および戦略的提携に関する将来予測が含まれています。これらは現時点で入手可能な情報に基づくものであり、規制当局、倫理審査委員会、医療機関その他の関係者との協議、試験データ、資金調達、開発費用その他の要因により変更される可能性があります。